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| 昭衍新药(603127)经营总结 | | 截止日期 | 2024-12-31 | | 信息来源 | 2024年年度报告 | | 经营情况 | 一、经营情况讨论与分析
(一) 营销工作
2024年，国内医药行业受到投融资放缓带来的影响，市场需求增长步伐稍显缓慢，国内行业竞争加剧。在此背景下，公司签署订单存在一定波动，但公司仍然坚持强化技术和业务创新，持续深耕。在报告期内，公司整体在手订单金额约为人民币22亿元，签署订单金额约为人民币18.4亿元。公司2024年营销工作的重点表现在：
1. 积极开拓客户，新增客户数量及新签约项目数量均保持增长。
2. 抗肿瘤药物、自免靶点药物、代谢系统药物（尤以 GLP-1靶点相关药物）、PROTAC药物、中枢神经系统（CNS）药物领域，新项目签约数量维持上涨趋势。同时，凭借多年来积累的体内外药物分析能力，小核酸项目新签数量增加明显；另外，创新型 ADC 项目签约数量增加明显。
3. 依托于从靶点发现到临床验证的一站式服务体系，双抗及多抗项目签约数量继续保持稳定；CGT 类药物（特别是 iPSC系列细胞、mRNA、病毒载体药物、治疗性疫苗）新签项目数保持稳定。
4. 生殖、致癌和长周期等高难度动物试验继续增加，体现了公司高质量稳定运营给客户提供了巨大的保障，降低风险。
5. 来自于海外客户的订单需求基本保持稳定，2024年度签署订单金额约为人民币3.8亿元。
(二) 业务能力建设
年，公司一如既往稳抓业务质量，强化业务操作规范性，保证数据真实性、准确性。同时，持续开展人员的专业培训与能力提升工作，严格把关从方案设计、实验过程到报告交付的质量，充分保证各项目的科学性和统一性。此外，公司进一步优化项目管理流程和质量管理体系，从管理和技术创新等多个方面入手，合理有序的开展业务，提升客户满意度，为业务进一步增长提供有力支撑。
物非临床服务方面
为支撑创新药物研发，公司在已有的非临床评价综合平台基础上，持续进行多领域的能力建设与技术提升，以不断保持行业领先优势，满足不断创新的差异化市场需求。
量体系不断提升
年，北京设施顺利通过 FDA GLP的现场检查，此次是北京设施接受 FDA的第 3次 GLP现场检查，同时也是公司两个设施 （北京和苏州）第 5次通过 FDA GLP检查。公司通过不断完善质量管理体系，改进质量管理方法，保证研究质量，体现了公司符合国际规范的 GLP运行管理能力。
公司同时具备中国 NMPA、美国 FDA、经合组织 OECD、韩国 MFDS、日本 PMDA等 GLP资质，这一多元化的国际认证体系不仅彰显了公司在质量管理与研究合规性方面的卓越能力，还进一步提升了公司在全球药物研发领域的竞争力。这些资质的获取，为公司拓展海外市场提供了强有力的支持，夯实了公司海外业务能力，使其能够更好地满足不同地区客户的需求。同时，这也为公司未来进一步开拓更多海外市场奠定了坚实基础，加速了公司国际化战略的深入实施，推动公司在全球范围内实现更广泛的业务布局和可持续发展。
务能力进一步提高
在细分领域如眼科药物评价方面，公司进一步开发和优化了更多的眼科疾病模型，包括激光诱导的小鼠干性 AMD 模型、兔自身免疫性葡萄膜炎模型、小鼠视网膜母细胞瘤模型等，对公司内部的老龄非人灵长类资源和自发眼病模型进行了进一步梳理，满足了市场多样化的研发需求。
同时，进一步完善了针对眼科药物新的检查评价指标，包括啮齿类和犬类的视觉功能评价等。
在耳科药物的评价方面，也迈出了扎实的一步。听力障碍是当今医学界面临的最大挑战之一，该病的发病率逐年增高，发病年龄向年轻化偏向，目前解决耳聋的方法大多为使用助听器、振动声桥及人工耳蜗等物理方法，缺少根本性的治疗途径，至今全球还没有批准的治疗方法。为了顺应市场需求，公司建立了不同种属动物的听觉功能评价以及大动物的内耳圆窗注射给药技术等，进一步丰富和提升了耳科药物评价方法和技术。
针对中枢神经系统药物的评价，公司不断完善各类给药方式，建立了灵长类鞘内/延髓池/侧脑室长期置管方法、新生小鼠鞘内/侧脑室给药方法、大/小鼠髓内给药方法，并验证其有效性，为中枢神经系统药物评价提供了保障。同时，公司增加了精神类药物新模型建立和行为学评价方法，为中枢类药物临床前评价奠定了坚实基础。
同时，公司对于目前的热门药物，也持续更新和完善各类模型以支持药物评价，包括建立了体外评估免疫细胞的脱靶情况等。
其中，建立了 GLP-1R/GCGR/GIPR靶点药物的系统性非临床评价方法。建立了针对 GLP-1R、内药效及安全性评价的全流程方法学开发。该体系可高效支持多靶点代谢类药物的筛选及优化，提升新药研发效率。
在分析检测平台建设上，小分子药物加强了体外代谢平台的建设，系统的评价体外代谢研究，针对寡核苷酸药物建立了 MSD的检测方法，针对 ADC药物建立了质谱法检测偶联药物中小分子的检测方法，以及质谱法检测 PEG和阳离子脂质的平台技术。对于大分子药物，从单一 ELISA平台到如今的各类 qPCR、ELISPOT、WB、FLOW等多个平台，所服务的能力全面，涵盖常规的生物制品 （抗体类药物、融合蛋白类药物）、基因治疗产品 （病毒载体类）、细胞治疗产品 （干细胞、免疫细胞、基因修饰的细胞等）、核酸药物 （mRNA、siRNA等）等药物。在分析方法上进行了大量的技术创新，如采用流式方法检测单细胞上蛋白的表达、质谱方法检测目的基因的表达、基于微滴式数字 PCR平台检测 mRNA的完整性等。
在平台建设的基础上，公司紧跟前沿药物的热门产品，不断更新和完善创新药物的非临床安全评价体系和思路，包括小核酸药物、新型 ADC药物以及 PROTAC药物的评价，各种不同类型的细胞治疗和基因治疗产品的评价；同时参与并实时跟进最新药物评价指导原则的制定，如干细胞产品、肿瘤疫苗产品非临床评价的指导原则，完善相应类别产品的评价体系，进一步夯实公司的核心竞争力。
成化新药研发平台
以服务创新药物研发为核心，伴随客户研发全进程，全面赋能并缩减沟通成本，从实验方法开发到高通量筛选，从常规药物筛选到深入药物作用机理的研究，再到靶点验证和体外生物学测试，通过综合、多学科的专业知识和能力，为新药研发机构在早期研发阶段提供关键信息和技术支持，助力合作伙伴提高新药研发效率。
公司拥有全方位的一站式新药开发解决方案，以药物发现与筛选平台为核心，主要包括药物发现平台；分子生物学互作研究和筛选；体外生物学药效验证和活性筛选；体内药理药效；体内外代谢分析、成药性评价以及毒性预测和筛选。其中，药物发现平台具备生物药早期发现服务能力，涵盖蛋白表达和细胞系构建至临床候选抗体发现，经过多年积累公司建立了“全人源抗体开发平台”、“双特异性抗体研发平台”、“单 B细胞抗体发现平台”、“抗体成药性评估平台” 以及“ADC一体化研发平台”等前沿技术平台。其中：
全面的蛋白质和抗体研发平台，涵盖从抗体发现到药物开发的各个环节。在蛋白质平台方面，拥有多种抗体表达系统，支持人、兔、鼠、猴及纳米抗体的表达，并可实现 300-500mg级的抗体瞬时表达。此外，还提供多种重组蛋白表达和纯化服务，涵盖原核、真核和酵母系统，并采用 Protein 在抗体发现平台方面，公司提供基于单 B细胞 PCR、10X genomics单 B细胞测序以及真核细胞展示的高通量抗体发现技术，能够快速筛选和鉴定高亲和力抗体。
针对抗体药物偶联物 （ADC）的研发服务平台，公司提供一站式服务，涵盖从靶点开始的抗体开发、药物化学、生物偶联与表征、体内外药理药效、药代和毒性评价的全流程，可为客户提供从抗体研发至 IND 申报的一体化 ADC 药物研发服务。公司拥有多种 ADC 偶联平台，并提供在双抗平台方面，支持多种双抗结构的构建，助力高效双抗药物的开发。
公司致力于为客户提供定制化的、可信赖的解决方案，帮助客户解决新药发现及开发阶段的不确定性问题，与客户共同面对新药研发过程的复杂性挑战。
总体而言，公司在2024年通过多维度的业务能力建设与技术创新，不仅提升了自身在药物研发服务领域的综合实力，也为推动行业整体发展做出了积极贡献。特别是在2024年，公司作为国创中心的参建单位，承担了药物概念验证平台的新药评价子平台建设工作。国创中心是分子药物领域全国唯一的国家制造业创新中心。公司凭借其专业能力，将在国创中心的统一部署下，高质量完成新药评价子平台建设任务，助力国创中心整合行业内创新资源，提升我国医药产业整体竞争力。
物临床服务方面
公司临床服务板块在 I期、IIT早期临床研究领域优势凸显，特别在基因药、罕见病、生殖、妇科、儿童、放射性药物等特色领域积累丰富经验。公司提供注册申报、医学撰写、项目运营、药物警戒等一站式临床运营服务，降低了客户研发成本及管理成本，提高了审评的一次通过率，为项目推进节省了大量时间，提升了客户体验度。
公司临床样本检测板块实现良好的业绩增长，服务项目种类持续提升，涵盖了创新基因和细胞治疗药物、预防性疫苗、肿瘤治疗性疫苗、创新双特异/多特异抗体药物、创新 ADC药物、创新 PROTAC药物、创新靶点的单克隆抗体药物、创新靶点小分子药物等的临床样本分析及药物代谢研究。
在此基础上，公司进一步提升了服务能力及质量，取得了多项成果：助力多款创新药物通过国家药品监督管理局的临床试验现场核查；支持多款创新基因治疗产品完成全球首例患者给药；推动多款创新药物进入关键性临床阶段；完善细胞免疫解决方案，支持预防性生物制品、肿瘤治疗性疫苗（含个性化及非个性化）及基因治疗产品的细胞免疫研究；进一步完善病理检测平台，涵盖免疫组织化学 （IHC）及多重免疫荧光 （MIF）技术，助力创新药物生物标志物发现；建立神经系统疾病 （如阿尔茨海默病、渐冻症）生物标志物检测能力；完善 LC-MS/MS技术，支持核酸类及多肽类药物临床试验；加强数字 PCR技术在基因治疗及细胞治疗产品中的应用；强化自动化工作站及自组装检测试剂盒在临床检测中的应用，提升检测效率与质量。2024年 11 月，临床检测实验室新址建设竣工，并于2025年 1月完成了整体功能性迁移，同时产能也得到了显著提升。
“昭衍新药临床检测”致力于成为国际一流的临床检测平台，为国内及全球范围内的创新药物品种提供一站式的临床试验样本检测业务。
验模型研究方面
公司的实验模型研究主要涵盖三个主要类别，以满足多元化的研究需求与应用场景。非人灵长类实验模型凭借其与人类高度相似的生理和病理特征，成为研究复杂疾病机制以及评估药物安全性和有效性不可或缺的关键工具；小动物实验模型则因其繁殖迅速、成本可控、便于管理等优势，在药物研发的早期阶段被广泛运用，为初步筛选和基础研究提供有力支持；而类器官平台通过前沿技术高度还原人体器官的生理与病理特性，为药物筛选、毒性评估以及个性化医疗方案的制定提供了更为精准、高效的实验手段。
(1) 非人灵长类实验模型
公司持续致力于保持现有关键实验模型的高品质和高标准。2024年，非人灵长类实验模型整体存栏数量保持平稳增长，继续保持较高的饲养和管理水平，主要管理指标得到进一步的提升和优化。其中，在老龄非人灵长类疾病模型方面，公司已开展肥胖、糖尿病、高血脂、动脉粥样硬化、神经系统疾病及眼科相关疾病的系统筛选与模型验证，建立了自然发病模型与诱导模型相结合的研究体系，建立了异基因造血干细胞移植 （allo-HSCT）诱导移植物抗宿主病 （GvHD）模型，并优化确立了猴自发动脉粥样硬化模型的筛选方法。为老年疾病的机制研究、药物筛选和临床前评估提供了重要数据支撑。
(2) 小动物类实验模型
在基因编辑方面，公司在原有基因编辑小鼠模型基础上改进，针对纳米抗体 （Nano-antibody）小鼠平台进行抗体多样性与亲和力升级，并利用初代纳米抗体小鼠进行纳米抗体筛选。在免疫缺陷小鼠模型的基础上，公司加入肝细胞缺陷编辑，结合类器官平台令其升级为“肝脏人源化小鼠模型”，目前已进入小鼠体内“人肝功能评价”最后阶段。在细胞模型方面，公司申请了一项专利 （ZL (3) 类器官平台建设
年，公司业务向“人源多功能干细胞生产”以及“类器官平台”方向拓展。在不改变细胞基因组的前提下，透过前沿化学重编程技术，重编程成体细胞为多功能干细胞 （CiPSCs）；透过类器官分化平台，将 iPSCs分化成具备成熟肝细胞功能的类器官。为了减少对动物实验的依赖，同时提高药物筛选的效率和精准性，公司以类器官平台的开发经验为基础，结合丰富的临床资源，积极拓展肿瘤类器官-药敏平台。通过不懈努力，公司成功建立了骨肉瘤类器官体外药物敏感性测试。这一创新成果不仅为临床治疗提供了更多可能性与参考依据，更造福了恶性骨肉瘤患者。未来，公司计划进一步将该平台推向市场，服务更多临床研究机构。此外，公司还将加大投入，开展类器官及类器官诱导试剂盒的生产，计划将其推向市场，为非临床研究提供服务，满足企业和高校在 iPSC重编程及类器官诱导方面的需求。物质量研究与检定业务公司目前已具备生物技术药物质量标准研究和检测的全面能力。经过多年积累公司完成了所有相关检测方法的开发与验证，建立了完善的服务体系和技术能力。公司成功构建了生物技术药物质量研究的关键技术平台，凭借其创新实力，申请并公开专利 12项。该业务的主要检定方法均通过了 CNAS认证和 GLP认证，确保检测结果的科学性、准确性和权威性。公司能够为多种创新药物提供质量研究与检测服务，包括：蛋白药物、治疗性疫苗、基因与细胞治疗产品等创新药物质量研究与检测。具体业务范围涵盖了：细胞库与毒种库检定，病毒清除和灭活工艺验证，基因与细胞治疗制品质量研究与检验，重组蛋白药物和抗体药物生物学活性和结构表征分析，转基因细胞活性测定方法建立等。截至2024年12月31日，公司出具了涵盖 CHO/3T3细胞库、干细胞制品、NK细胞制品、替奈普酶活性标准品协作标定及体内动物实验的多份检验报告，彰显了其在生物技术药物质量研究与检测领域的强大专业能力。报告期内，公司与中检院共同完成北京市2022年科技计划课题，建设了昭衍新药细胞与基因制品检测平台。另外，公司在国内药物分析领域的重要核心期刊《药物分析杂志》中发表数篇文章，体现了公司在该领域深厚技术积累和专业实力，同时彰显了公司在该领域的领先地位。除此之外，公司已为干细胞企业提供服务，出具满足中国 CDE和美国 FDA法规要求的检测报告，凸显了公司在行业内的领先地位和国际竞争力。
(三) 人员队伍建设
为适应行业市场形势快速变化，公司各事业部进行了组织架构优化，使公司各项业务更高效运行。同时，各事业部优化了多项管理制度，为事业部管理提供了更明晰、更贴合业务发展需要的制度支持。2024年公司吸纳、引进了高级管理人员，以进一步提高公司管理水平，为客户提供更高效的服务。上半年，公司迎来了2024年“人才发展季”，通过设立人才发展项目，构建公司人才模型、制定人才策略，识别出了高潜/骨干员工，促进了员工成长并为公司的发展提供了助力；下半年，公司根据人才模型，为不同层级的管理人员量身定制了提升管理技能的培训课程，以满足公司不断发展与组织架构不断优化的需要。同时，公司积极了解并申请国家和地区各项人才政策，以保障人才队伍长期稳定。截至2024年12月31日，公司已组成 2,652人的专业服务团队。
(四) 产能建设
苏州昭衍 II期 20,000平方米的设施将陆续投入使用。该设施的设计规划充分结合了公司现有设施情况以及未来发展需求变化，布局更加合理、功能更加完善。新设施的建设将进一步提升公司业务通量，为未来的业务执行和业绩增长提供保障。同时为了更好地辅助业务发展，为员工提供更舒适的工作和生活环境，苏州 22,000平方米配套设施建设已经完工，功能支持多方面运营需求，2025年将投入使用。
按照公司的战略规划及业务需求，广州设施目前进入竣工验收阶段，投产后将进一步提升整体服务规模与水平。
广西玮美积极构建非人灵长类模型动物实验业务体系，2024年与配套实验室建设相关工作正在积极推进，该实验室除了可以满足常规动物实验外，在房间、笼具设计方面充分考虑了老龄实验模型生理需求特性，旨在显著提升实验模型的福利水平。同时，实验室的设计也充分考虑到了代谢类疾病和中枢神经系统疾病等复杂疾病模型的开发，为相关疾病的机制研究和药物研发提供更精准、便捷的实验平台。
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